Genomförande

PROJEKT PLAN

Implementeringen är uppdelad i sex arbetspaket (WP) med tydliga leveranser. Delprojekten i varje arbetspaket är oberoende, utan beroenden av varandra, vilket ökar genomförbarheten, maximerar synergier och minskar riskerna med projektet som helhet.

Vision

Bakgrund till innovationsmiljön

Två helt olika sjukdomar, men båda involverar degenerering av celler, är synnedsättning på grund av åldersrelaterad makuladegeneration (AMD) och nervsjukdomen Parkinsons sjukdom (PD).

AMD påverkar för närvarande mer än 30 miljoner människor världen över. Prognoser uppskattar att behandling av AMD representerar en marknad på 100 miljarder dollar enbart i USA. Prevalensen av PD ökar med åldern och drabbar cirka 1 % av befolkningen över 60 år. Cellterapi kan potentiellt behandla PD i alla tidiga stadier av sjukdomen, istället för eller före behandling med kroniska orala terapier, och har därmed potential att bli en huvudsaklig behandling snarare än att inta en nischposition.

De flesta stamcellsbaserade cellterapier som utvecklas idag är så kallade allogena cellterapier, som utvecklas från celler från en avlägsen givare, vilket möjliggör kostnadseffektiv produktion i stora partier. Patienten måste dock även ges immunsuppressiva läkemedel för att undvika transplantationsavstötning av de terapeutiska cellerna, vilket kan vara problematiskt och avsevärt begränsar användbarheten av behandlingen. För att undvika den immunologiska barriären skulle det vara fördelaktigt att använda patientens egna celler, så kallad autolog cellterapi, som idag är både dyr och logistiskt utmanande att producera.

Figur 1 Autolog kontra Allogen iPSC-terapi

Mot bakgrund av detta har vi utvecklat ett modellprojekt i framkant av autologa cellterapier. IndiCells modellprojekt tjänar det dubbla syftet: (i) att utveckla nya behandlingar för PD och AMD; och (ii) att definiera en generisk plan för cellterapier baserade på autologa inducerade pluripotenta stamceller (iPSC).

Figur 2 Autologa cellterapier görs från patientens egna celler. Patienten donerar en liten hudbiopsi så att hudcellerna kan omprogrammeras till inducerade pluripotenta stamceller (iPSC). Från iPSCs utvecklas de terapeutiska cellerna som sedan kan transplanteras tillbaka för att behandla sjukdomen i fråga.

DELPROJEKT

Arbetspaket steg-för-steg

Implementeringen är uppdelad i sex arbetspaket (WP) som beskrivs steg för steg nedan.

Figur 3 Översikt över arbetspaketen (WP).

WP 1

Möjliggör patientspecifik cellanskaffning och leverans vid sängkanten:

Utveckling av generiska processer, dvs SOPs, för donation av celler som utgångsmaterial för ATMP-tillverkning och leverans av cellprodukt som enkelt kan anpassas för varje indikation.

Aktörer: SUS, AcouSort, LU, KI och Karolinska

WP 2

Omprogrammering-i-ett-chip:

Minska tiden, ansträngningen och kostnaderna för att tillverka iPSC:er.

Aktörer: LU, KTH, BioLamina och Karolinska

WP 3

Cellsortering:

Validera negativa och positiva cellsorteringsmetoder för säkrare cellterapiprodukter.

Aktörer: LU, KI, MAGic BioProcessing och Karolinska

WP 4

Kvalitetskontrollmetoder:

Utveckling av exakta och mycket känsliga encellsbaserade QC-metoder för att bedöma batch-till-batch-variabilitet och för att minska eller eliminera behovet av toxikologi- och funktionsstudier på djur för varje patientspecifik cellprodukt.

Atörer: LU, KI och Karolinska

WP 5

Innovation:

Utnyttja potentialen för produktutveckling, kommersialisering och kunskapsöverföring (translationsforskning).

Aktörer: BioLamina och ledare i WP 1-4

WP 6

Projektledning:

Struktur för ledning, beslutsfattande, projektuppföljning, framtid och utvärdering av IndiCell.

Aktörer: Alla (LU, KI, KTH, BioLamina, AcouSort, MAGic BioProcessing, SUS, Karolinska)